继2019年5月天价白血病及恶性淋巴瘤的治疗药物Kymriah（点滴一次治疗费用约3349万日元）纳入日本医保系统以后，2020年5月13日日本厚生劳动省决定将疑难病症脊髓性肌肉萎缩症的【世界第一贵】基因治疗药物“Zolgensma”也列为公共医疗保险使用对象。

Zolgensma：用于治疗患有脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的2岁以下婴幼儿，患者仅需静脉输注一次即可完成治疗，不需要长期反复注射。药价为1.6707亿日元（约合人民币1102万元），被誉为制药史上单价最贵的药物。

在介绍日本将Zolgensma纳入医保的细节之前，我们不妨先来简单了解下这种疑难疾病。

脊髓性肌肉萎缩症是一种遗传性神经疾病，新生儿发病率为10万分之8.5～10.3。会造成运动神经元退化肌肉萎缩肌肉无力，最终可能造成死亡。是导致婴儿死亡率最高的遗传性疾病之一。

脊髓性肌肉萎缩症的发病时间越早，越容易发展为重症状况。基于发病年龄及严重程度，主要可以分为以下4型——

第一型：出生6个月内发病

患儿不能独坐，颈部控制，吞咽及呼吸困难，深部腱反射消失等等。如果在没有辅助呼吸的情况下，死亡年龄平均在6~9个月，通常无法存活到2岁以上。

第二型：出生6~18个月发病

患儿虽然有可能独坐，但无法自行站立行走，有时可见舌头及手部颤抖，腱反射消失或减弱等等。第二型患儿的预期寿命缩短了，不过大多可依靠物理治疗及呼吸机存活至成年。

第三型：18个月后儿童期发病

患者虽然在小时候学会了独立行走，但发病后会变得容易摔跤，最后仍会失去独立站立及行走的能力，上肢举起困难，寿命基本与一般人无异。

第四型：成年以后才发病

成年之后才发病影响最轻微，运动功能受限，寿命与一般人无异。

为何治疗脊髓性肌肉萎缩症的Zolgensma这么贵？

准确地说，Zolgensma是基因疗法，属于向体内植入基因来治疗疾病的“基因治疗药”，这种一般都会价格昂贵。

2018年4月，瑞士制药巨头诺华公司（Novartis）以87亿美元收购了美国基因治疗创业公司AveXis，获得了其先进的基因疗法AVXS-101。

之后，诺华便正式向美国食品药品管理局FDA递交AVXS-101（被命名为Zolgensma）的上市申请。2019年5月通过FDA审批，Zolgensma在美国的价格达到212.5万美元，成了世界上最昂贵的药物。

随后日本方面也加快着手审批进程，仅仅过去大半年，今年2月26日，日本药事和食品卫生审议会（厚生劳动大臣的咨询机构）通过了批准在日本国内生产销售Zolgensma的决定。

Zolgensma用于治疗患有脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的2岁以下婴幼儿，日本的发病率相对低一些，预计每年的对象患者约为25人，市场规模约42亿日元（约合人民币2.77亿元）。

日本完善、健全的医疗体系和制度已经成为了不少人移居日本的首要考量因素。

首先，日本的医疗制度是非常完善。在定期缴纳医保之后，申请者就能够直接享受医保。日本医疗保险制度中，患者一般只需自费负担30%。跨地域无需申报，无需办理报销手续，一般只需支付自费负担的30%即可。

其次，日本全世界平均寿命最长的国家，所以在医疗保障和医疗养老这方面也是非常完善的，不同的年龄段有不同的医保报销百分比。

日本的保险制度总结来说：

在日本使用医保就诊的流程

日本的医保费用：医疗保险费用日本全国平均每人要交11万日元，也就是每个月大概1万日元（折合人民币615元左右）。而实际要交的保险费用每年都不一样，详情要参考居住地的医疗费水平。

以下是不同年龄段需要承担的医药费百分比：

• 75岁以上后期高龄者医疗制度者：10％
• 从70岁到74岁者：20％
• 6岁生日后的第一个4月1日〜69岁者：30％
• 0岁〜6岁生日后的第一个3月31日以前：20％